Wissenschaftler Team Cure Diabetes bei Mäusen ohne Nebenwirkungen
Ein potenzielles Heilmittel für Typ-1-Diabetes erscheint in San Antonio, USA, und ein neuer Ansatz würde auch Typ-2-Diabetikern ermöglichen, Insulinspitzen zu vermeiden.
Die Entdeckung, die am Health Sciences Center der Universität von Texas gemacht wurde, jetzt UT Health San Antonio genannt, erhöht die Arten von Pankreaszellen, die Insulin absondern.
Die Forscher aus San Antonio wollen in drei Jahren klinische Studien an Menschen fördern, müssen dafür aber zuerst die Strategie in Studien mit Großtieren testen, die etwa 5 Millionen Dollar kosten wird.
Diese Studien werden dem Antrag auf Zulassung durch die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde FDA ( Investigational New Drug ) vorausgehen, sagte Bruno Doiron, Ph.D., Miterfinder.
Die Wissenschaftler erhielten im Januar ein US-Patent und UT Health San Antonio lanciert ein Unternehmen, um mit dem Marketing zu beginnen.
Die Strategie kurierte Diabetes bei Mäusen.
"Es hat perfekt funktioniert", sagte Dr. Doiron, Assistenzprofessor für Medizin an der UT Health. "Wir heilen Mäuse ein Jahr lang ohne Nebenwirkungen. Dies wurde nie gesehen. Aber es ist ein Modell für Ratten, also müssen Sie vorsichtig sein. Wir wollen dies zu größeren Tieren bringen, die in der Physiologie des endokrinen Systems dem Menschen näher sind. "
Ralph DeFronzo, MD, Professor für Medizin und Chef der UT Health Division von Diabetes, ist Miterfinder des Patents. Er beschrieb die Therapie:
"Die Bauchspeicheldrüse hat neben den Beta-Zellen viele andere Arten von Zellen, und unser Ansatz besteht darin, diese Zellen so zu verändern, dass sie mit der Sekretion von Insulin beginnen, aber nur als Reaktion auf Glukose [Zucker]", sagte er. "Das ist im Grunde wie Beta-Zellen."
Insulin, das den Blutzucker senkt, wird nur von Betazellen gebildet. Beim Typ-1-Diabetes werden Beta-Zellen vom Immunsystem zerstört und die Person hat kein Insulin. Beim Typ-2-Diabetes versagen die Beta-Zellen und das Insulin nimmt ab. Zur gleichen Zeit, in Typ 2, verwendet der Körper Insulin nicht effizient.
Die Therapie wird mit einer Technik namens Gentransfer durchgeführt. Ein Virus wird als ein Vektor oder Träger verwendet, um ausgewählte Gene in die Bauchspeicheldrüse einzuführen. Diese Gene werden eingebaut und bewirken, dass Verdauungsenzyme und andere Zelltypen Insulin produzieren.
Gentransfer mit einem viralen Vektor wurde von der US-amerikanischen Food & Drug Administration fast 50-mal zugelassen, um verschiedene Krankheiten zu behandeln, sagte Dr. DeFronzo. Es ist in der Behandlung von seltenen Krankheiten im Kindesalter bewährt, und Good Manufacturing Processes sorgt für seine Sicherheit.
Im Gegensatz zu den Beta-Zellen, die der Körper bei Typ-1-Diabetes ablehnt, koexistieren andere zelluläre Populationen des Pankreas mit der körpereigenen Immunabwehr.
"Wenn ein Typ-1-Diabetiker vor 30, 40 oder 50 Jahren mit diesen Zellen lebte und alles, was wir dazu bekommen, Insulin absondert, erwarten wir, dass es keine nachteilige Immunantwort gibt", sagte Dr. DeFronzo.
Die Therapie reguliert Blutzucker bei Mäusen genau. Dies könnte ein Durchbruch bei der traditionellen Insulintherapie und bei einigen Diabetesmedikamenten sein, die den Blutzucker auf sehr niedrige Werte senken, wenn sie nicht genau überwacht werden.
"Ein Hauptproblem, das wir auf dem Gebiet des Typ-1-Diabetes haben, ist Hypoglykämie (niedriger Blutzucker)", sagte Doiron. "Der von uns vorgeschlagene Gentransfer ist interessant, weil die veränderten Zellen die Eigenschaften der Betazellen kombinieren. Insulin wird nur in Reaktion auf Glukose freigesetzt. "
Menschen haben keine Symptome von Diabetes, bis sie mindestens 80% ihrer Beta-Zellen verlieren, sagte Dr. Doiron.
"Wir müssen nicht die gesamte Beta-Zell-Produktionsfunktion der Beta-Zellen replizieren", sagte er. "Nur 20% der Wiederherstellung dieser Kapazität ist ausreichend für eine Heilung von Typ-1-Diabetes."
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